异环磷酰胺属杂环氮芥类抗肿瘤药，非周期特异性，抗瘤谱广，临床广泛应用于睾丸癌、卵巢癌、乳腺癌、肉瘤、恶性淋巴瘤和肺癌等。

异环磷酰胺是一种新型抗肿瘤药物，具有治疗指数高而毒性低的特点，临床应用广泛。异环磷酰胺与环磷酰胺无交叉耐药，即使曾使用过环磷酰胺等药物，仍有效率。在国内，既往用环磷酰胺为主的联合方案，如异环磷酰胺+表阿霉素+顺铂(CAP)等治疗非小细胞肺癌的有效率在30%-40%之间，以异环磷酰胺为主的的联合方案，如异环磷酰胺+表阿霉素+顺铂(IAP)等的有效率在40%~50%之间。吉西他滨联合异环磷酰胺方案治疗晚期乳腺癌与吉西他滨单药相比，患者的存活情况和患者的满意度明显更优。

美国国家综合癌症网络发布的膀胱癌、宫颈癌、睾丸癌、软组织肉瘤临床治疗指南，以及欧洲肿瘤内科学会发布的非上皮性卵巢癌、骨肉瘤临床指南，对异环磷酰胺均有很重要的治疗推荐。